L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di garadacimab per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età. Il farmaco è il primo anticorpo monoclonale inibitore del Fattore XII attivato (FXIIa) disponibile come profilassi sottocutanea mensile per questa malattia genetica rara.
L’HAE colpisce circa 1 persona su 50.000, e in Italia si stima una platea di circa 1.200 pazienti verosimilmente sottostimata per la frequente sottodiagnosi o diagnosi tardiva. La forma più comune è causata dalla carenza o dal malfunzionamento del C1-inibitore (C1INH), proteina che regola la permeabilità vascolare e i processi infiammatori. In assenza di un controllo adeguato, si verificano attacchi ricorrenti di edema improvviso e imprevedibile a carico di addome, volto, arti e laringe. Il coinvolgimento delle vie aeree superiori può essere potenzialmente letale se non trattato tempestivamente. Oltre al rischio clinico, l’imprevedibilità degli episodi comporta un rilevante carico psicologico per i pazienti e le loro famiglie.
Garadacimab agisce inibendo il FXIIa, forma attivata della proteina plasmatica FXII che dà avvio alla cascata di eventi responsabile degli attacchi di gonfiore nell’HAE. Il meccanismo d’azione è quindi distale rispetto agli approcci terapeutici precedenti, che agivano principalmente a livello del C1INH o della callicreina. Il farmaco è disponibile in penna preriempita per autosomministrazione sottocutanea una volta al mese.
L’autorizzazione all’immissione in commercio si basa sui dati dello studio pivotale di Fase 3 VANGUARD e del successivo studio di estensione in aperto. La rimborsabilità AIFA estende ora l’accesso a questa opzione terapeutica ai pazienti italiani eleggibili.
“L’angioedema ereditario è una patologia complessa che richiede un controllo continuo e strategie preventive efficaci”, ha dichiarato Mauro Cancian, dell’Azienda Ospedale-Università di Padova, Presidente della rete italiana per l’angioedema ereditario (ITACA) e Chair del Working Group Angioedema dello European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI). “Ridurre la frequenza degli attacchi significa migliorare in modo sostanziale la qualità di vita dei pazienti. L’Italia dispone di una solida esperienza clinica nell’HAE e l’accesso a nuove opzioni terapeutiche amplia ulteriormente la nostra capacità di personalizzare il trattamento”.
