Per la prima volta, la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha approvato un farmaco biologico mirato per il trattamento del pemfigoide bolloso, una rara e debilitante malattia dermatologica a patogenesi autoimmune. L’autorizzazione riguarda l’uso di dupilumab negli adulti con forma moderata-grave della malattia, non adeguatamente controllata dai corticosteroidi sistemici.
Il pemfigoide bolloso è una malattia infiammatoria cronica della pelle, tipica dell’età avanzata, caratterizzata da prurito intenso, formazione di vesciche dolorose e frequenti recidive. Alla base vi è una componente immunopatogenetica di tipo 2, la stessa alla quale si associano condizioni come la dermatite atopica e l’asma eosinofilico. Fino ad oggi, nessuna terapia mirata era stata approvata per questa indicazione.
L’approvazione di dupilumab ha seguito un percorso accelerato (priority review) e si inserisce in un programma di sviluppo clinico articolato, che prevede attualmente anche studi di fase 3 su patologie quali il prurito cronico idiopatico e il lichen simplex cronico. Il via libera da parte di FDA segue i risultati dello studio registrativo di fase 2/3 ADEPT, condotto su 106 pazienti adulti. I soggetti sono stati trattati con dupilumab 300 mg ogni due settimane, in associazione a un regime di corticosteroidi orali (OCS) a dose decrescente. Alla trentaseiesima settimana, il 18,3% dei pazienti trattati ha raggiunto la remissione clinica sostenuta rispetto al 6,1% del gruppo placebo. Parallelamente, il 38,3% ha riportato una riduzione significativa del prurito, contro il 10,5% nel gruppo di controllo, e la dose cumulativa mediana di corticosteroidi si è ridotta da 4,1 g a 2,8 g. Il profilo di sicurezza osservato nello studio è risultato coerente con quanto noto per dupilumab nelle altre indicazioni approvate. Gli eventi avversi più frequenti hanno incluso artralgia, congiuntivite, visione offuscata e infezioni da herpes virus. È stato inoltre segnalato un caso isolato di pustolosi esantematica acuta generalizzata.
Le richieste di autorizzazione sono attualmente in fase di valutazione anche da parte delle autorità regolatorie europee e asiatiche.
