L’European Medicines Agency (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di brensocatib, la prima terapia mirata per la bronchiectasia non fibrosi cistica (NCFB), una malattia polmonare cronica e progressiva finora priva di terapie specifiche. Il farmaco sarà indicato per i pazienti dai 12 anni in su con due o più riacutizzazioni nell’anno precedente.
La bronchiectasia non fibrosi cistica è caratterizzata da dilatazione e danneggiamento irreversibile delle vie aeree, conseguenti a un ciclo di infezione e infiammazione che alimenta la distruzione tissutale e la produzione anomala di muco. Le riacutizzazioni frequenti — fino a quattro l’anno — peggiorano la funzione respiratoria, la qualità di vita e la prognosi, mentre la gestione attuale si basa su fisioterapia respiratoria, antibiotici e antinfiammatori non specifici.
Brensocatib rappresenta una novità di rilievo perché agisce su un meccanismo patogenetico chiave: l’attivazione dei neutrofili. Il principio attivo inibisce la dipeptidil peptidasi 1 (DPP1), enzima che attiva le proteasi neutrofile, responsabili del danno tissutale e dell’infiammazione cronica. Bloccando DPP1, brensocatib riduce l’attività proteolitica e l’infiammazione, intervenendo a monte della cascata patologica.
La raccomandazione dell’EMA si basa sui risultati di uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo condotto su 1.767 pazienti: brensocatib 25 mg ha determinato una riduzione del 19,4% del tasso annuale di riacutizzazioni e un ritardo di 14 settimane nel tempo mediano alla prima riacutizzazione rispetto al placebo. Anche la quota di pazienti liberi da riacutizzazioni a 52 settimane è risultata significativamente superiore. Gli eventi avversi più comuni sono stati cefalea, gengiviti e disturbi cutanei (ipercheratosi, dermatiti, rash, secchezza).
Brensocatib ha beneficiato del programma PRIority MEdicines (PRIME) dell’EMA e di una revisione accelerata, in quanto considerato di rilevante interesse per la salute pubblica. La raccomandazione del CHMP sarà ora trasmessa alla Commissione Europea per la decisione finale sull’autorizzazione all’immissione in commercio.
